El Hospital público Ramón y Cajal incluye a los primeros pacientes del mundo en un ensayo clínico con terapia CAR-T para la artritis reumatoide y Sjögren
El Hospital Universitario Ramón y Cajal, centro público de la Comunidad de Madrid, ha incluido, a través de su Instituto de Investigación Sanitaria (IRYCIS), a los primeros pacientes a nivel mundial en un ensayo clínico pionero que aplica terapia celular CAR-T en el tratamiento de la artritis reumatoide y la enfermedad de Sjögren. Este ensayo clínico internacional, en el que participa la Unidad de Terapias Avanzadas del hospital con el liderazgo del grupo de investigación en Reumatología del IRYCIS, está dirigido a pacientes con formas graves de artritis reumatoide que no han respondido a los tratamientos convencionales, así como a pacientes con enfermedad de Sjögren con afectación multiorgánica.
Las terapias CAR-T, utilizadas hasta ahora principalmente en el ámbito de la hematología para tratar determinados cánceres, se basan en la modificación de los propios linfocitos del paciente para que sean capaces de eliminar las células responsables de la inflamación crónica, principal afectación. Su aplicación en enfermedades autoinmunes representa un enfoque innovador suponiendo un avance hacia una medicina aún más personalizada. Los primeros estudios iniciados en 2021 en pacientes con patologías autoinmunes graves han mostrado resultados prometedores, con remisiones profundas y sostenidas, reducción del uso de fármacos inmunosupresores y una mejora significativa en la calidad de vida. De confirmarse estos resultados, la terapia CAR-T podría suponer un cambio de paradigma en el abordaje de estas enfermedades.
La artritis reumatoide y la enfermedad de Sjögren afectan aproximadamente al 1,5 % de la población española. Aunque la mayoría de los pacientes responde a los tratamientos disponibles, entre un 5 % y un 10 % desarrolla formas graves con importantes complicaciones, para las que actualmente existen opciones terapéuticas limitadas. El ensayo requiere una estrecha coordinación multidisciplinar entre servicios como Reumatología, Hematología, Farmacia, Neurología, Medicina Intensiva, Inmunología y Microbiología, además de la Unidad de Ensayos Clínicos de Fases Tempranas y profesionales de Enfermería. También precisa de una relación de confianza entre el paciente y el equipo clínico, siendo clave para garantizar la seguridad y el seguimiento de los pacientes. Dado que se trata de una terapia experimental que no está exenta de riesgos, la selección de candidatos es especialmente rigurosa. En este sentido, el IRYCIS trabaja en la identificación de biomarcadores que permitan seleccionar de forma más precisa a los pacientes que pueden beneficiarse de este tratamiento.
Liderazgo internacional en terapias avanzadas
Con este ensayo, el Hospital Universitario público Ramón y Cajal y el IRYCIS amplían el uso de las terapias CAR-T al ámbito de la reumatología y se consolidan como referentes internacionales en investigación clínica en terapias avanzadas, con el objetivo de mejorar la vida de los pacientes y transformar el abordaje de las enfermedades autoinmunes. Para reforzar su liderazgo en este ámbito, el hospital ha creado el Comité de Terapias Avanzadas Ramón y Cajal-IRYCIS, con el objetivo de impulsar modelos asistenciales de excelencia y preparar la incorporación de estas terapias al sistema sanitario en el futuro. Hasta la fecha, el hospital ha tratado a más de 70 pacientes con terapias CAR-T, principalmente en patologías tumorales, y participa en ocho ensayos clínicos y proyectos de investigación en terapias celulares avanzadas.
También participa en nueve estudios de investigación e innovación con terapias avanzadas para enfermedades infecciosas, oncológicas, hematológicas y neurológicas. Asimismo, el IRYCIS participa en varias iniciativas internacionales en el ámbito de las terapias avanzadas, algunas de ellas orientadas a estandarizar su implantación en la práctica clínica, como la acción COST CINNAMON.
Actualmente, el servicio de Reumatología atiende a más de 6.000 pacientes con enfermedades autoinmunes e inmunomediadas, muchos de los cuales carecen de tratamientos autorizados eficaces. En los próximos meses está previsto el inicio de dos nuevos ensayos clínicos con terapias CAR-T en otras enfermedades autoinmunes graves, como el lupus, la esclerodermia y las miopatías inflamatorias, lo que refuerza la apuesta del centro por ofrecer nuevas oportunidades a pacientes sin alternativas eficaces. Asimismo, el grupo de investigación en Reumatología desarrolla su actividad investigadora en el seno de IRYCIS, junto a otros 46 grupos de investigación y casi 1.300 personas que trabajan en 1.192 ensayos clínicos y 300 proyectos de investigación e innovación que el IRYCIS tiene activos actualmente.